10/10/2025
Voici en quelques mots pourquoi le Téléthon est si important grâce à vous grâce à tous vos dons les recherches avancent ne lâchons rien continuons à donner plein de force 💪
ℹ️ La thérapie génique consiste à injecter un gène-médicament dans un organisme grâce à un vecteur, un « moyen de transport » la plupart du temps dérivé de virus, comme les AAV (Virus Adéno-Associé).
Un premier contact avec le virus naturel peut amener l’organisme à développer des anticorps spécifiques qui neutralisent les AAV : les immunoglobulines G (IgG).
🎙️ Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon, rappelle que : « 30 % à 50 % des patients qui pourraient avoir accès à une thérapie génique approuvée ou dans le cadre d’un essai clinique ne le peuvent en raison de leur séropositivité au virus AAV utilisé dans un grand nombre de produits de thérapie génique. Lever cet obstacle est donc un enjeu majeur auquel Généthon entend répondre. »
💡 Pour surmonter cet obstacle, les chercheurs de Généthon ont testé, en pré-traitement, l’imlifidase, une enzyme développée par Hansa Biopharma.
Capable d’inhiber les IgG, elle réduit ainsi le taux d’anticorps anti-AAV avant l’administration d’un candidat-médicament de thérapie génique.
🔬 L’essai clinique conduit par Généthon en collaboration avec Hansa Biopharma a permis de montrer la faisabilité et la sécurité de cette approche chez une première malade immunisée, atteinte de la maladie de Crigler-Najjar.
📋 Des données complémentaires seront nécessaires pour confirmer cette efficacité, mais cette approche représente un espoir pour les malades non éligibles aujourd’hui aux essais cliniques et aux produits de thérapie génique déjà disponibles.
📰 👉 https://www.afm-telethon.fr/fr/actualites/avancee-dans-le-traitement-des-malades-immunises-aux-vecteurs-aav-de-therapie-genique
