18/11/2022
กระบวนการค้นคว้าและพัฒนายาใหม่
• การวิจัยโรค
ก่อนที่จะค้นพบยาใด ๆ นักวิทยาศาสตร์ต้องเข้าใจโรคและการรักษาอย่างแท้จริง คลี่คลายสาเหตุของอาการดังกล่าว c พวกเขาพยายามทำความเข้าใจว่าเซลล์มีชีวิตอยู่อย่างไร สิ่งนี้จะเปลี่ยนเนื้อเยื่อที่มีอยู่และในที่สุดโรคจะส่งผลต่อร่างกายอย่างไร . ความรู้นี้เป็นพื้นฐานในการแก้ปัญหา
1. Targeting – เลือกโมเลกุลเป็นเป้าหมายของตัวยา
เมื่อพวกเขามีความเข้าใจเพียงพอเกี่ยวกับสาเหตุของโรคแล้ว นักวิจัยด้านเภสัชกรรมจะเลือก "เป้าหมาย" สำหรับยาตัวใหม่ที่มีศักยภาพ เป้าหมายคือโมเลกุลเดี่ยวโดยทั่วไป เช่น ยีนหรือโปรตีนบางชนิดที่เกี่ยวข้องกับโรคบางชนิด
2. การประเมินเป้าหมาย – ตรวจสอบเป้าหมายและยืนยันกลไกการเกิดโรค
หลังจากเลือกเป้าหมายที่เป็นไปได้แล้ว นักวิทยาศาสตร์ต้องแสดงให้เห็นว่าเป้าหมายนั้นเกี่ยวข้องกับโรคจริงๆ และสามารถรักษาได้ด้วยยา นักวิจัยต้องแสดงให้เห็นว่าเป้าหมายเฉพาะนี้เกี่ยวข้องกับโรคที่ศึกษาผ่านการทดลองที่ซับซ้อนทั้งในเซลล์ที่มีชีวิตและในสัตว์ที่ติดเชื้อได้อย่างไร
3. การค้นหายา – หาโมเลกุลที่มีศักยภาพ (หรือ “ตัวนำ”) ที่อาจกลายเป็นยาได้
ด้วยความเข้าใจในโรคนี้ นักวิทยาศาสตร์จึงพร้อมที่จะเริ่มค้นหายาตัวใหม่ พวกเขากำลังมองหาโมเลกุลหรือ "ตัวนำ" ที่สามารถดำเนินการกับเป้าหมายเพื่อเปลี่ยนเส้นทางของโรค หากผ่านการทดสอบประจำปีและระยะยาว ผู้ควบคุมวงอาจกลายเป็นยาตัวใหม่ได้ ทีมชีววิทยาและทีมเคมีทำงานร่วมกันอย่างใกล้ชิด ทีมชีววิทยาทดสอบผลกระทบของสารที่มีต่อระบบชีวภาพ ในขณะที่ทีมเคมีใช้ข้อมูลที่ได้รับจากทีมชีววิทยาเพื่อเปลี่ยนการเปลี่ยนแปลงส่วนอื่นๆ ของโครงสร้างแล้วจึงทดสอบทางชีววิทยา สารประกอบที่ได้จะเรียกว่าผู้สมัครยา แม้แต่ในระยะแรก นักวิจัยเริ่มคิดว่าจะสร้างโครงสร้างของยาอย่างไร สูตรที่ต้องนำมาพิจารณา เส้นทางการบริหาร (ทางปาก การฉีด การสูดดม ..) และการผลิตในวงกว้าง
4. การทดสอบพรีคลินิก – การทดสอบในห้องปฏิบัติการและในสัตว์เพื่อตรวจความปลอดภัยก่อนทำการทดสอบกับมนุษย์
เมื่อพวกมันมีสารประกอบที่เหมาะสมที่สุดอยู่ในมือแล้ว นักวิจัยจะทำการประเมินเพื่อพิจารณาว่าพวกเขาควรจะทำการทดสอบในมนุษย์ต่อไปหรือไม่ นักวิทยาศาสตร์จะทำการทดสอบ การทดลองในหลอดทดลอง และ ในร่างกาย การทดสอบในหลอดทดลองจะทำในห้องปฏิบัติการ โดยปกติการทดสอบในหลอดทดลองและบีกเกอร์ และการศึกษาในร่างกายเป็นการศึกษาเกี่ยวกับเซลล์ที่มีชีวิตและแบบจำลองของสัตว์ (ในภาษาละติน "vivo" หมายถึง "การมีชีวิต") นักวิทยาศาสตร์จะพยายามค้นหาว่ายาทำงานอย่างไรและความปลอดภัยเป็นอย่างไร สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) กำหนดให้มีการทดสอบเหล่านี้ก่อนที่จะดำเนินการกับมนุษย์
ในช่วงเวลานี้ นักวิจัยยังต้องคำนึงถึงปริมาณของยาที่ต้องผลิตเพื่อการทดลองทางคลินิกด้วย เทคนิคการผลิตขนาดเล็กในห้องปฏิบัติการแทบเป็นไปไม่ได้เลยที่จะถ่ายโอนเพื่อใช้ในการผลิตขนาดใหญ่ ด้วยสารประกอบประมาณ 5,000 – 10,000 ตัวในตอนเริ่มต้น ขณะนี้มีเพียง 1 ถึง 5 สารประกอบ และผู้สมัครเหล่านี้จะเข้าสู่การทดลองทางคลินิก
เมื่อการทดลองทางคลินิกทั้งสามขั้นตอนเสร็จสิ้นแล้ว บริษัทที่ให้การสนับสนุนจะต้องวิเคราะห์ข้อมูลทั้งหมด หากสามารถแสดงจากข้อมูลเหล่านี้ได้ว่ายาที่ทดสอบมีความปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ บริษัท จะส่งยาใหม่ซึ่งอาจยาวได้ถึง 100,000 หน้าขึ้นไปไปยัง FDA เพื่อขออนุมัติ ตลาด. โปรไฟล์ยาใหม่ประกอบด้วยข้อมูลการวิจัยทั้งหมดจากปีก่อนหน้า ตลอดจนแผนการผลิต และฉลากผลิตภัณฑ์
องค์การอาหารและยาจะตรวจสอบข้อมูลทั้งหมดที่มีอยู่ใน NDA อย่างเชี่ยวชาญเพื่อพิจารณาว่ายานั้นปลอดภัยและมีประสิทธิภาพเพียงพอสำหรับการอนุมัติหรือไม่ หลังจากพิจารณาอย่างถี่ถ้วนและถี่ถ้วนแล้ว
กระบวนการทั้งหมดนี้จะใช้เวลาประมาณ 10 ถึง 15 ปี
