13/02/2026
အဆုတ်ကင်ဆာ အတွက် ပထမဆုံးသော ဗီဇကုထုံး ရှူဆေး KB707
13 February 2026
ကျနော်တို့တွေ အရင်က ဗီဇကုထုံး လို့ ခေါ်ကြတဲ့ Gene Therapy အကြောင်း မကြာခဏရေးခဲ့ဖူးပါတယ်။ တကယ်စိတ်ဝင်စားစရာ နည်းပညာပါ။ အကြမ်းဖျင်း ဆိုရရင် မွေးရာပါ မျိုးဗီဇ ချွတ်ယွင်းမှုကြောင့် ဖြစ်နေတဲ့ ရောဂါတွေ ကို ကုသပေးနိုင်ဖို့ လုပ်ထားတဲ့ နည်းပညာပါ။ မကောင်းတဲ့ ဗီဇ ကို သိပြီဆိုတာနဲ့ အပြင်ကနေ ကျန်းမာ ကောင်းမွန်တဲ့ မျိုးဗီဇ နဲ့ အစားထိုးပေးတာပေါ့။ ဘယ်လို အစားထိုးလဲဆိုရင် ကောင်းမွန်တဲ့ ဗီဇကို လူ့ဆဲလ်ထဲအထိ သယ်သွားပေးမယ့် Vector တခုခုထဲထည့်ပြီး ဆေးအဖြစ် ထိုးပေးလိုက်တာမျိုးပါ။ ဒါက နားလည်လွယ်အောင် ရှင်းပြတာပါ။ အောက်က Link မှာ ဖတ်ကြည့်ပါ။
https://www.facebook.com/share/p/18TJAoPe4E/
ဆိုတော့ ဒီ ဗီဇကုထုံး အဆင်ပြေအောင်မြင်လာတော့ မွေးရာပါ နားမကြားကလေးတွေ၊ မွေးရာပါ မျက်စိမမြင်တဲ့ ကလေးတွေ၊ မွေးရာပါ ရောဂါနဲ့ မွေးကင်းစမှာတင် သေဆုံးတတ်တဲ့ ရောဂါ ပါလာတဲ့ ကလေးတွေကို ကယ်တယ်နိုင်ခဲ့တဲ့ ဇာတ်လမ်းတွေ အများကြီးရှိလာပါပြီ။ ဒါ့အပြင် အခြား ရောဂါ အမျိုးမျိုးအတွက်လည်း အောင်မြင်မှုတွေ ကြားလာရသလို၊ Longevity တို့လို သက်ရှည်ကျန်းမာနုပျိုရေး နယ်ပယ်မှာလည်း အသုံးချလာတာ ရှိပြန်ပါတယ်။
ဒီတခေါက် ပြောပြချင်တဲ့ သတင်းလေးကတော့ အဆုတ်ကင်ဆာ အတွက် ဗီဇကုထုံး လူမှာ စတင်စမ်းသပ်တာ အောင်မြင်မှုတွေရပြီး ဒီ ဖေဖော်ဝါရီလထဲမှာ FDA ကနေ အမြန်လမ်းကြောင်း First track ခွင့်ပြုလိုက်တာပဲ ဖြစ်ပါတယ်။ ပိုထူးခြားတာက အရင် ဗီဇကုထုံးများလို ဆေးထိုးထည့်တာ မဟုတ်ဘဲ ရှုဆေးပုံစံ ရှုသွင်းရတာလို့ ဆိုပါတယ်။ ဒါဟာ ဗီဇကုထုံး နယ်ပယ်က ပထမဆုံးသော ရှူဆေးပဲ ဖြစ်ပါတယ်။
Krystal Biotech ကုမ္ပဏီက စမ်းသပ်တာဖြစ်ပြီး KB707 လို့ အမည်ပေးထားပြီး အခု လူမှာ အဆင့် ၁ အနေနဲ့ စမ်းသပ်တာကို KYANITE-1 လို့ ပေးထားတာပါ။
အဆုတ်ကင်ဆာ ဒါမှမဟုတ် အခြားကင်ဆာကနေ အဆုတ်ကို ပျံ့လာတဲ့ ကင်ဆာတွေအတွက် ကနဦး လူမှာ စမ်းလိုက်တာဖြစ်ပါတယ်။ လူနာက ပန်းနာရင်ကြပ် လူနာတွေ ဆေးငွေ့ရှုသလို ရှူသွင်းလိုက်ရုံပါပဲ။ အခု Phase 1 ရဲ့ အဓိက ရည်ရွယ်ချက်က အန္တရာယ်အကင်းဆုံး ပမာဏ သိဖို့ ဖြစ်ပြီး ဒုတိယအနေနဲ့ ထည့်ပေးချင်တဲ့ ဗီဇ (IL-12 and IL-2) တို့ တွေ တကယ်ပဲ ကင်ဆာဆဲလ်ထဲ ဝင်ရောက်ပြီး ကင်ဆာဆဲလ် ကို တိုက်ခိုက်နိုင်ရဲ့လားဆိုတာ စမ်းသပ်ဖို့ပါ။
ဆိုတော့ သူက ကျနော်တို့တွေမှာ ရေယုန်အနာဖြစ်စေတဲ့ ဗိုင်းရပ်စ် Herpes Simplex Virus (HSV-1) ကို ဗီဇသယ်ဆောင်သူ Vector အဖြစ်သုံးထားပါတယ်။ ဒီ Virus ကို ဆက်မပွးများနိုင်အောင် လုပ်ထားတာပါ။ ပြီးမှ Virus ထဲမှာ Cytokines တွေဖြစ်တဲ့ IL-12 & IL-2 ထုတ်ဖို့ ဗီဇတွေ ထည့်ပေးလိုက်တာပါ။
IL-12 က ကင်ဆာဆဲလ်ထဲ ရောက်ပြီဆိုရင် ကျနော်တို့ရဲ့ ခုခံအားစနစ်ကို အချက်ပြပေးပါတယ်။ IL-2 က ကျတော့ ကျနော်တို့ ခုခံအားစနစ်က ဒီကင်ဆာဆဲလ်ကို အုံနဲ့ကျင်းနဲ့ ပြင်းပြင်းထန်ထန် တိုက်ခိုက်နိုင်အောင် အားဖြည့်ပေးတာပါ။
အခု Phase-1 စမ်းသပ်လိုက်တဲ့အခါမှာလည်း အဆုတ် ကင်ဆာဆဲလ်တွေ ရှုံ့တွန့်သွားတာ တွေ့ရပြီး တဖက်ကလည်း လူမှာ ပြင်းထန်တဲ့ ဘေးထွက်ဆိုးကျိုး မခံစားရဘူးဆိုတာ တွေ့ရတာကြောင့် သူ့ကို Antibody ဆေးတမျိုးဖြစ်တဲ့ Pembrolizumab ဆေးနဲ့ တွဲဖက်အသုံးပြုမယ်လို့ ဆိုပါတယ်။ အခုချိန်မှာ အမေရိကန်က ပြည်နယ်တော်တော် များများမှာ စမ်းသပ်ကုသမှုမှာ ပါဝင်ချင်သူတွေ စာရင်းသွင်းလို့ ရပြီဆိုပါတယ်။
ဒီနေရာမှာ စိတ်ဝင်စားမိတာ Krystal Biotech ကုမ္ပဏီပါပဲ။ ဒီ ကုမ္ပဏီကို Krish and Suma Krishnan စုံတွဲက ၂၀၁၆ ခုနှစ်တုန်းက Pittsburgh မှာ စတင်တည်ထောင်ခဲ့တာပါ။ ၂ ဦးစလုံးက အိန္ဒိယ မှာ မွေး၊ အိန္ဒိယမှာ ကြီးပြီး မဟာသိပ္ပံတန်း တက်ရင်းနဲ့မှ အမေရိကန် ကို ရောက်လာကြသူတွေပါ။ ယောကျာ်းလုပ်သူက Mechanical Engineering နဲ့ IIT ကနေ ကျောင်းပြီးတယ်။ ပြီးမှ အမေရိက University of Toledo ကနေ Engineering မာစတာ ဆက်တက်တယ်။ နောက်တော့ The Wharton School မှာ MBA in Finance နဲ့ မာစတာတက်တာပါ။ သူတို့ စုံတွဲအတူ အလုပ်လုပ်ခဲ့တဲ့ New River Pharmaceuticals မှာ သူက CFO and COO ဖြစ်လာတယ်။
အမျိုးသမီး ဖြစ်တဲ့ Suma Krishnan ကတော့ Lab ထဲမှာ အဓိက လုပ်တာပေါ။့ အိန္ဒိယက Fergusson College ကနေ Organic Chemistry နဲ့ဘွဲ့ရပြီး MBA ပါ ဆက်ယူခဲ့တယ်။ ပြီးမှ အမေရိကန် ရောက်လာပြီး Organic Chemistry နဲ့ Villanova University ကနေ မာစတာ ထပ်ယူခဲ့တယ်။ သူမက New River Pharmaceuticals မှာ အကြီးတန်း ဒုဥက္ကဌ (Senior Vice President) တာဝန်ယူခဲ့တာ။
နောက်တော့ New River Pharmaceuticals ကို တခြားကုမ္ပဏီ တခုက ဝယ်လိုက်လို့ သူတို့လည်း အလုပ်တွေပြောင်း၊ နောက်ဆုံး ၂၀၁၆ မှာ ကိုယ်ပိုင် Krystal Biotech ကို ထူထောင်လိုက်ကြတာ။ အခုဆို Krystal Biotech က ၄.၄ ဘီလျံလောက်အထိ တန်ဖိုးရှိနေပြီ ဆိုပါတယ်။ သူတို့ရဲ့ ပထမဆုံးအောင်ပွဲက Butterfly Skin လို့ ခေါ်ကြတဲ့ Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB) ဆိုတဲ့ ရှာပါး အရေပြားရောဂါ အတွက် ဗီဇကုထုံး Vyjuvek(B-VEC) ပဲဖြစ်ပါတယ်။ သူမဟာ ၂၀၂၅ မှာ Forbes မဂ္ဂဇင်းက အသက် ၅၀ အထက် လူ ၅၀ စာရင်းမှာ ရွေးချယ်ဖော်ပြခြင်းခံရပါတယ်။ တကယ်စွမ်းတဲ့ အင်ဒီယန်းတွေပါပဲ။