Tay-Sachs y Sandhoff Argentina. Padres Unidos Contra el "GM2"

29/05/2025

Taysha Gene Therapies TSHA-101
Resultados de la terapia génica experimental.

01/05/2024

El Duelo Anticipado, lo que atraviesan las familias con un integrante con una enfermedad terminal.

Hacer algo anticipadamente tiene que ver con hacer que una cosa ocurra antes del tiempo previsto . Cuando pensamos en el duelo lo habitual es imaginar que es el proceso por el que atravesamos todos los seres humanos cuando hemos perdido a un ser querido (familiar, pareja), algo físico o simbólico ...

15/02/2024

Nizubaglustat un inhibidor con potencial para ayudar con enfermedades lysosomales como el GM2

We are Azafaros. A beacon for people living with severe rare metabolic disorders. Azafaros is supported by a syndicate of leading Dutch and Swiss investors.

10/06/2023

https://www.mdpi.com/1422-0067/24/11/9217

GM2 gangliosidosis is a group of genetic disorders that result in the accumulation of GM2 ganglioside (GM2) in brain cells, leading to progressive central nervous system (CNS) atrophy and premature death in patients. AB-variant GM2 gangliosidosis (ABGM2) arises from loss-of-function mutations in the...

18/07/2022

HexM para el GM2 (Tay-Sachs y Sandhoff)

Tay-Sachs and Sandhoff diseases are genetic disorders resulting from mutations in HEXA or HEXB, which code for the α- and β-subunits of the heterodime…

26/06/2022

https://theconversation.com/first-gene-therapy-for-tay-sachs-disease-successfully-given-to-two-children-176870

Tay-Sachs is a rare and fatal neurodegerative disorder that most commonly affects children. Researchers have developed the first Tay-Sachs treatment to reach clinical trials.

27/04/2022

Hace mucho que no publicaba nada y hoy aparece esto, triste noticia si las hay. No la traduzco por que me revuelve el estomago.

https://investors.siogtx.com/news-releases/news-release-details/sio-gene-therapies-provides-corporate-update?fbclid=IwAR0zSmBip-ZRt77XmyV7cZhTItoIb6pAyliOdnXRgqM2l1kIEgrSPtyhXYo

The Investor Relations website contains information about Sio Gene Therapies, Inc.'s business for stockholders, potential investors, and financial analysts.

17/11/2021

https://youtu.be/e-4bmTEBj2M

Tay-Sachs disease and Sandhoff disease are the two most common types of GM2 gangliosidosis (GM2), a group of rare fatal genetic disorders that progressively ...

29/08/2021

El "Duelo Anticipado". Lectura digamos que dolorosa pero real, para padres de hijos con enfermedades terminales como el GM2 Tay-Sachs y Sandhoff.

Este Sendero Guiado le ayudará a: Definir que es el duelo anticipado Entender el papel que el duelo anticipado ha jugado en la vida de padres como uste

20/08/2021

Reporte de la efectividad del Tanganil 👍🏻👍🏻👍🏻👍🏻👍🏻👍🏻

Multinational clinical trial is the first successful clinical trial for GM2 Gangliosidosis; favourable safety and efficacy data consistent with previously announced IB1001 clinical trial results for NPC OXFORD, UK / ACCESSWIRE / August 19, 2021 / IntraBio Inc today announced positive data from its m...

20/07/2021

Objetivos principales: Población primaria (participantes adultos con gangliosidosis GM2 de inicio tardío): para evaluar eficacia y farmacodinámica (DP) de la dosificación oral diaria de venglustat cuando se administra sobre un período de 104 semanas Población secundaria (participantes con gang...