Tay-Sachs y Sandhoff Argentina. Padres Unidos Contra el "GM2"

29/05/2025

Taysha Gene Therapies TSHA-101
Resultados de la terapia génica experimental.

01/05/2024

El Duelo Anticipado, lo que atraviesan las familias con un integrante con una enfermedad terminal.

Hacer algo anticipadamente tiene que ver con hacer que una cosa ocurra antes del tiempo previsto . Cuando pensamos en el duelo lo habitual es imaginar que es el proceso por el que atravesamos todos los seres humanos cuando hemos perdido a un ser querido (familiar, pareja), algo físico o simbólico ...

15/02/2024

Nizubaglustat un inhibidor con potencial para ayudar con enfermedades lysosomales como el GM2

We are Azafaros. A beacon for people living with severe rare metabolic disorders. Azafaros is supported by a syndicate of leading Dutch and Swiss investors.

10/06/2023

https://www.mdpi.com/1422-0067/24/11/9217

GM2 gangliosidosis is a group of genetic disorders that result in the accumulation of GM2 ganglioside (GM2) in brain cells, leading to progressive central nervous system (CNS) atrophy and premature death in patients. AB-variant GM2 gangliosidosis (ABGM2) arises from loss-of-function mutations in the...