12/02/2026
Em 2025 foram publicados estudos no periódico Blood Advances mostrando que o uso de exa-cel resultou em melhorias robustas e sustentadas na qualidade de vida de pacientes com SCD grave ou β-thalassemia dependente de transfusões: melhorias em bem-estar físico, funcional, social/familiar e emocional já a partir de seis meses pós-infusão.
Esse dado reforça que a terapia genética — anteriormente avaliada apenas a partir de marcadores laboratoriais — realmente tem impacto clínico e na vida cotidiana dos pacientes.
Você pode ler o artigo completo em https://www.hematology.org/newsroom/press-releases/2025/gene-therapy-leads-to-improved-quality-of-life
AMERICAN SOCIETY OF HEMATOLOGY. Gene therapy leads to improved quality of life in patients with sickle cell disease and beta thalassemia. 27 ago. 2025. Disponível em: https://www.hematology.org/newsroom/press-releases/2025/gene-therapy-leads-to-improved-quality-of-life >. Acesso em: 8 dez. 2025.