Duchenne Parent Project España

07/11/2025

❤️✨ ¡𝙊𝙩𝙧𝙤 𝙜𝙧𝙖𝙣 𝙖𝙫𝙖𝙣𝙘𝙚! ✨💚

La terapia génica RGX-202 de REGENXBIO sigue demostrando resultados prometedores en el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne en su ensayo. 🎉

Los datos muestran que es bien tolerada ✔️ por los pacientes, con mejoras en la producción de microdistrofina, la proteína clave para proteger los músculos. 💪🧬
Lo más esperanzador es que esta terapia está llegando a niños desde 1 año en adelante, ¡incluso a los más pequeños que antes no tenían acceso a la terapia génica! 👶💫

REGENXBIO planea solicitar la aprobación acelerada en 2026, lo que podría acelerar el acceso a esta innovadora opción terapéutica para muchas personas. 🚀🌟

Seguimos con ilusión y compromiso, apoyando la ciencia que hace posible este futuro más prometedor. ❤️⚕️

🗞️ Más información en nuestro blog:

https://www.duchenne-spain.org/blog/actualizacion-sobre-rgx-202-terapia-genica-en-investigacion-para-el-tratamiento-de-la-distrofia-muscular-de-duchenne-de-regenxbio/

⚔️ 💪 ❤️ 🍀 🌱 🔬

07/11/2025

¡Ya está aquí el 𝗖𝗮𝗹𝗲𝗻𝗱𝗮𝗿𝗶𝗼 𝗦𝗼𝗹𝗶𝗱𝗮𝗿𝗶𝗼 𝗗𝗣𝗣𝗘 𝟮𝟬𝟮𝟲! 🗓️💚

Este año celebramos la 𝗔𝗠𝗜𝗦𝗧𝗔𝗗, ese lazo esencial que nos une y fortalece día a día. Personas afectadas por la distrofia muscular de Duchenne y de Becker, junto a sus amistades, son los protagonistas de este calendario que refleja la 𝗮𝗹𝗲𝗴𝗿𝗶́𝗮 y la 𝗲𝘀𝗽𝗲𝗿𝗮𝗻𝘇𝗮 que nos impulsan.

Hemos añadido la opción de un calendario de 𝗦𝗢𝗕𝗥𝗘𝗠𝗘𝗦𝗔 o de PARED.

Con tu compra, no solo te llevarás un precioso calendario tipo sobremesa o pared en papel mate de alta calidad, sino que también contribuirás a la investigación científica 👩🏻‍🔬🧬 de nuevos medicamentos💊💊, innovación tecnológica 🦾🧰 y apoyo psicosocial para personas con Duchenne&Becker 👩🏻‍💻👨🏻‍💻.

𝗣𝗿𝗲𝗰𝗶𝗼: 𝟳€

Consíguelos ambos en nuestra tienda solidaria ⬇️
https://www.duchenne-spain.org/producto/calendario-solidario-dppe-2026-sobremesa/

https://www.duchenne-spain.org/producto/calendario-solidario-dppe-2025/

¡Gracias por formar parte de esta gran familia solidaria! 💪🤝

⚔️ 💪 ❤️ 🍀 🌱 🔬 🤝 🦾 💓 🧠

07/11/2025

❤️✨ ¡𝑩𝒖𝒆𝒏𝒂𝒔 𝒏𝒐𝒕𝒊𝒄𝒊𝒂𝒔! ✨💚

Los datos a cinco años del tratamiento con AGAMREE® (vamorolone) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) demuestran que podemos mantener la función motora 💪 en el tiempo sin los efectos secundarios tan graves que suelen acompañar a los corticoides tradicionales. 🩺
Lo más esperanzador es que los niños 👶 tratados con vamorolone han mantenido un crecimiento normal 📈 y han presentado menos fracturas vertebrales 🦴 y menor incidencia de cataratas 👀. Un avance que abre una puerta a una mejor calidad de vida para nuestros héroes Duchenne y sus familias. 🌟🏡
Seguimos avanzando con ciencia, compromiso y esperanza. Porque cada paso cuenta en la lucha contra la Distrofia muscular de Duchenne ❤️ y de Becker 💚. ⚕️💪

🗞️ Más información en nuestro blog:
https://www.duchenne-spain.org/blog/los-datos-de-cinco-anos-de-agamree-vamorolone-en-pacientes-con-dmd-muestran-un-perfil-de-seguridad-mejorado-con-una-eficacia-comparable-a-la-de-los-corticosteroides-estandar/

06/11/2025

🗣️ Seguimos trabajando para que el Congreso escuche esta llamada urgente.

👉 Próximamente compartiremos más avances y cómo puedes sumarte a esta gran causa.

✨ ¡Sigue atentamente nuestras novedades!

Seguimos avanzando, juntos.

Puedes ver estas notícias mientras🗞️

https://www.diariosigloxxi.com/texto-diario/mostrar/5657999/duchenne-parent-project-espana-pide-congreso-regulacion-especifica-pacientes-duchenne

https://www.lavanguardia.com/sociedad/20251106/11237464/congreso-reclama-consenso-politico-visibilizar-distrofia-muscular-duchenne-becker-agenciaslv20251106.html

https://www.democrata.es/sanidad/solicitante-expansion-ley-ela-incluir-etapas-distrofia-muscular-duchenne/

https://www.consalud.es/pacientes/los-pacientes-de-distrofia-muscular-de-duchenne-piden-verse-acogidos-por-la-ley-ela.html

DesafíoDuchenne ⚔️ 💪 ❤️ 🍀 🌱

05/11/2025

🧬✨ Un gran paso hacia el futuro: 𝗻𝘂𝗲𝘃𝗼 𝗮𝘃𝗮𝗻𝗰𝗲 𝗲𝗻 𝘁𝗲𝗿𝗮𝗽𝗶𝗮 𝗴𝗲𝗻𝗲́𝘁𝗶𝗰𝗮 𝗽𝗮𝗿𝗮 𝗿𝗲𝗽𝗮𝗿𝗮𝗿 𝗺𝘂́𝘀𝗰𝘂𝗹𝗼𝘀 𝗱𝗮𝗻̃𝗮𝗱𝗼𝘀 𝗲𝗻 𝗗𝘂𝗰𝗵𝗲𝗻𝗻𝗲 ✨💪

Un equipo internacional de científicos ha conseguido un avance muy prometedor que podría revolucionar el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Han desarrollado unas partículas diminutas llamadas MuVLPs, que pueden corregir los errores en el ADN causantes de la enfermedad, directamente a las células musculares de todo el cuerpo. 🔬🧬

En estudios con ratones🐁, esta técnica logró restaurar la producción de la proteína distrofina y mejorar la fuerza y resistencia muscular de los animales tratados.

Seguimos atentos y esperanzados con cada avance que acerca una mejor calidad de vida y futuro a quienes viven con Duchenne.

🗞️ Lee la notícia completa aquí: https://www.duchenne-spain.org/blog/un-nuevo-avance-en-terapia-genetica-podria-reparar-los-musculos-danados/

⚔️ 💪 ❤️ 🍀 🌱

Este mes de octubre, un equipo internacional de científicos ha dado un paso importante hacia el futuro tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.  El desarrollo de terapias curativas es difícil, debido a la necesidad de lograr que las herramientas de edición genética lleguen a las célul...

04/11/2025

💡 𝑰𝒏𝒏𝒐𝒗𝒂𝒓, 𝑫𝒊𝒂𝒈𝒏𝒐𝒔𝒕𝒊𝒄𝒂𝒓, 𝑪𝒂𝒎𝒃𝒊𝒂𝒓 𝑽𝒊𝒅𝒂𝒔 💪

DPPE ha participado en el 𝗩 𝗖𝘂𝗿𝘀𝗼 𝗱𝗲 𝗡𝗲𝘂𝗿𝗼𝗹𝗼𝗴𝗶́𝗮 𝗣𝗲𝗱𝗶𝗮́𝘁𝗿𝗶𝗰𝗮 𝗱𝗲𝗹 𝗖𝗮𝗺𝗽𝘂𝘀 𝗩𝗮𝗹𝗹 𝗱’𝗛𝗲𝗯𝗿𝗼𝗻: 𝗖𝗼𝗻𝘁𝗿𝗼𝘃𝗲𝗿𝘀𝗶𝗮𝘀 𝗲𝗻 𝗡𝗲𝘂𝗿𝗼𝗽𝗲𝗱𝗶𝗮𝘁𝗿𝗶́𝗮, celebrado el pasado 31 de octubre. 🧠✨

Nuestra directora del departamento de Investigación, la doctora 𝗠𝗮𝗿𝗶𝘀𝗼𝗹 𝗠𝗼𝗻𝘁𝗼𝗹𝗶𝗼, intervino para destacar un tema esencial: la importancia del cribado neonatal en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Detectar pronto marca la diferencia en la evolución y la calidad de vida de los niños afectados. 👶🔬

El curso reunió a especialistas en neurología pediátrica de toda España para debatir los principales desafíos clínicos en la infancia. Desde Duchenne Parent Project España seguimos comprometidos con la formación, la investigación y la mejora continua en la atención a las personas con Duchenne y Becker. ❤️👩‍⚕️👨‍⚕️

Un agradecimiento muy especial a Marisol Montolio, cuyo compromiso, conocimiento y pasión por la ciencia impulsan cada día nuevas oportunidades para nuestros niños y familias. 🙏🌟

🗞️ Lee la notícia completa aquí:
https://www.duchenne-spain.org/blog/duchenne-parent-project-espana-participa-en-el-v-curso-de-neurologia-pediatrica-del-campus-vall-dhebron-controversias-en-neuropediatria/

⚔️ 💪 ❤️ 🍀 🌱 🔬 👶

Duchenne Parent Project España (DPPE) ha participado activamente en el V Curso de Neurología Pediátrica del Campus Vall d’Hebron, celebrado este 31 de octubre, bajo el lema “Controversias en Neuropediatría”. Durante la jornada, Marisol Montolio, Directora del departamento de Investigaci....

03/11/2025

🌟 ACOMPÁÑANOS PARA HACER HISTORIA 🌟

El próximo jueves, 6 de noviembre, te invitamos a acompañarnos en el Congreso de los Diputados para un acto muy especial: “𝑀𝑎́𝑠 𝐴𝑙𝑙𝑎́ 𝑑𝑒 𝑙𝑎 𝑋: 𝑃𝑜𝑟 𝑢𝑛𝑎 𝐿𝑒𝑦 𝑞𝑢𝑒 𝑛𝑜𝑠 𝑖𝑛𝑐𝑙𝑢𝑦𝑎”. Este encuentro tiene como objetivo visibilizar la realidad de las personas afectadas por la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y Becker (DMB).

El evento reunirá familias, expertos en salud, representantes institucionales y agentes clave para dar voz a quienes más lo necesitan. Queremos que este acto sea un punto de inflexión, un momento para reclamar juntos que ninguna persona con DMD o DMB se quede atrás. 💬💪

🗓️ ¿Por qué es tan importante?

Porque queremos que los responsables políticos comprendan la realidad de tantas familias. Cada día cuenta para mejorar su calidad de vida y asegurar acceso a los apoyos, tratamientos y terapias que tanto necesitan.

📍Os convocamos a las 11:15 ante el Congreso de los Diputados (Madrid).

Ven a escucharnos, apóyanos, y sé parte del cambio para que Duchenne y Becker tengan un verdadero marco legal que les incluya, proteja y les dé esperanza.

Para confirmar tu asistencia, sólo tienes que inscribirte aquí:
👉 https://forms.gle/FzoDDHVU8PRKsQrv7

Tu presencia es fundamental para seguir avanzando hacia un futuro con más dignidad y derechos para estas familias. 🧡

⚔️ 💪 ❤️ 🍀 🌱

03/11/2025

🩵 𝑰𝑰 𝑬𝑵𝑪𝑼𝑬𝑵𝑻𝑹𝑶 𝑺𝑶𝑪𝑰𝑶-𝑺𝑨𝑵𝑰𝑻𝑨𝑹𝑰𝑶 𝑱𝑼𝑴𝑰𝑳𝑳𝑨 2025 🩵

Queremos dar las gracias al Ayuntamiento de Jumilla y a todas las entidades participantes por este espacio tan 𝗲𝗻𝗿𝗶𝗾𝘂𝗲𝗰𝗲𝗱𝗼𝗿, 𝗹𝗹𝗲𝗻𝗼 𝗱𝗲 𝗰𝗼𝗹𝗮𝗯𝗼𝗿𝗮𝗰𝗶𝗼́𝗻, 𝗲𝗻𝗲𝗿𝗴𝗶́𝗮 y 𝗰𝗼𝗺𝗽𝗿𝗼𝗺𝗶𝘀𝗼. 🌈

Durante estas jornadas compartiremos xperiencias, sonrisas y aprendizajes que nos recuerdan por qué es tan importante seguir apostando por la 𝗜𝗡𝗖𝗟𝗨𝗦𝗜𝗢́𝗡.

Porque una sociedad inclusiva y participativa no solo mejora la vida de las personas con discapacidad, sino la de todos, construyendo comunidades más empáticas, diversas y humanas. 💪🤝

⚔️ 💪 ❤️ 🍀 🌱 🤝
Seguimos trabajando para dar visibilidad, conectar y sumar esfuerzos junto a tantas asociaciones y personas que creen en un futuro accesible y lleno de oportunidades. ❤️

02/11/2025

✨ ¡𝗡𝗲𝗰𝗲𝘀𝗶𝘁𝗮𝗺𝗼𝘀 𝘁𝘂 𝗳𝗶𝗿𝗺𝗮! ✨

El Enigma de la X sigue creciendo gracias a personas como tú, pero aún nos falta un último empujón para llegar al máximo número de firmas. Cada firma cuenta, cada gesto suma y cada clic puede marcar la diferencia.

Desde El Enigma de la X, queremos visibilizar, investigar y acompañar para mejorar la vida de quienes tienen Distrofia Muscular de Duchenne o de Becker.

🔴 𝐿𝑜 𝑞𝑢𝑒 𝑛𝑜 𝑠𝑒 𝑐𝑜𝑛𝑜𝑐𝑒, 𝑛𝑜 𝑒𝑥𝑖𝑠𝑡𝑒. 𝑃𝑜𝑟 𝑒𝑠𝑜 𝑒𝑠 𝑓𝑢𝑛𝑑𝑎𝑚𝑒𝑛𝑡𝑎𝑙 𝑠𝑒𝑛𝑠𝑖𝑏𝑖𝑙𝑖𝑧𝑎𝑟 𝑎 𝑡𝑜𝑑𝑎 𝑙𝑎 𝑠𝑜𝑐𝑖𝑒𝑑𝑎𝑑, 𝑓𝑜𝑟𝑚𝑎𝑟 𝑎 𝑝𝑟𝑜𝑓𝑒𝑠𝑖𝑜𝑛𝑎𝑙𝑒𝑠 𝑦 𝑐𝑜𝑚𝑝𝑎𝑟𝑡𝑖𝑟 𝑐𝑜𝑛𝑜𝑐𝑖𝑚𝑖𝑒𝑛𝑡𝑜𝑠 𝑒𝑛𝑡𝑟𝑒 𝑝𝑎𝑐𝑖𝑒𝑛𝑡𝑒𝑠, 𝑓𝑎𝑚𝑖𝑙𝑖𝑎𝑠 𝑒 𝑖𝑛𝑣𝑒𝑠𝑡𝑖𝑔𝑎𝑑𝑜𝑟𝑒𝑠.
🔴𝐿𝑎 𝑖𝑛𝑣𝑒𝑠𝑡𝑖𝑔𝑎𝑐𝑖𝑜́𝑛 𝑒𝑠 𝑙𝑎 𝑐𝑙𝑎𝑣𝑒 𝑝𝑎𝑟𝑎 𝑒𝑛𝑐𝑜𝑛𝑡𝑟𝑎𝑟 𝑡𝑟𝑎𝑡𝑎𝑚𝑖𝑒𝑛𝑡𝑜𝑠 𝑦 𝑓𝑟𝑒𝑛𝑎𝑟 𝑒𝑠𝑡𝑎 𝑒𝑛𝑓𝑒𝑟𝑚𝑒𝑑𝑎𝑑, 𝑝𝑒𝑟𝑜 𝑠𝑖𝑛 𝑟𝑒𝑐𝑢𝑟𝑠𝑜𝑠 𝑛𝑜 𝑠𝑒 𝑝𝑢𝑒𝑑𝑒 𝑎𝑣𝑎𝑛𝑧𝑎𝑟. 𝑄𝑢𝑒𝑟𝑒𝑚𝑜𝑠 𝑎𝑝𝑜𝑦𝑎𝑟 𝑙𝑎 𝑐𝑖𝑒𝑛𝑐𝑖𝑎 𝑝𝑎𝑟𝑎 𝑞𝑢𝑒 𝑙𝑎 𝑒𝑠𝑝𝑒𝑟𝑎𝑛𝑧𝑎 𝑠𝑒 ℎ𝑎𝑔𝑎 𝑟𝑒𝑎𝑙𝑖𝑑𝑎𝑑.
🔴 𝑌, 𝑝𝑜𝑟 𝑢́𝑙𝑡𝑖𝑚𝑜, 𝑎𝑐𝑜𝑚𝑝𝑎𝑛̃𝑎𝑟 𝑎 𝑙𝑎𝑠 𝑝𝑒𝑟𝑠𝑜𝑛𝑎𝑠 𝑐𝑜𝑛 𝐷𝑀𝐷 𝑦 𝐷𝑀𝐵 𝑦 𝑎 𝑠𝑢𝑠 𝑓𝑎𝑚𝑖𝑙𝑖𝑎𝑠 𝑒𝑛 𝑐𝑎𝑑𝑎 𝑝𝑎𝑠𝑜, 𝑚𝑒𝑗𝑜𝑟𝑎𝑛𝑑𝑜 𝑙𝑎 𝑎𝑡𝑒𝑛𝑐𝑖𝑜́𝑛 𝑖𝑛𝑡𝑒𝑔𝑟𝑎𝑙 𝑐𝑜𝑛 𝑎𝑝𝑜𝑦𝑜 𝑚𝑒́𝑑𝑖𝑐𝑜, 𝑝𝑠𝑖𝑐𝑜𝑙𝑜́𝑔𝑖𝑐𝑜 𝑦 𝑡𝑒𝑟𝑎𝑝𝑖𝑎𝑠.

💬 Si ya firmaste, ¡gracias de corazón! ❤️ y ¡COMPARTE con amigos, familia y compañeros!

📣 Si aún no lo hiciste, este es el momento perfecto para hacerlo:
https://www.elenigmadelax.org/manifiesto

👉 Firma, comparte y ayúdanos a descifrar el Enigma de la X juntos.
Porque cuando nos unimos, nada es imposible. 🙌

⚔️ 💪 ❤️ 🍀 🌱 🔬 🤝 🦾

Queremos que los niños con DMD y DMB disfruten de una vida de calidad ¡Firma ya! Las 3 claves para descifrar el Enigma de la X Sensibilizar Lo que no se conoce, no existe.Por ello, es esencial combatir el desconocimiento y promover la sensibilización a la población general, así como la formaci....

01/11/2025

✨ ¡𝗚𝗥𝗔𝗖𝗜𝗔𝗦 𝗣𝗢𝗥 𝗛𝗔𝗖𝗘𝗥𝗟𝗢 𝗣𝗢𝗦𝗜𝗕𝗟𝗘! 💪❤️

Los pasados 12 y 13 de septiembre, parte de nuestra comunidad estuvo presente en Málaga en las 𝘽𝙚𝙘𝙠𝙚𝙧 𝙀𝙙𝙪𝙘𝙖𝙩𝙞𝙤𝙣 𝙖𝙣𝙙 𝙀𝙣𝙜𝙖𝙜𝙚𝙢𝙚𝙣𝙩 𝘿𝙖𝙮𝙨 organizadas por TREAT-NMD, un encuentro internacional dedicado a seguir fortaleciendo la comunidad Becker.

Durante estas jornadas, expertos, afectados y organizaciones compartieron experiencias sobre cuidados multidisciplinares, apoyo psicológico, terapias emergentes y transición a la vida adulta, creando un espacio de aprendizaje y conexión entre quienes viven con distrofia muscular de Becker.

💚 Queremos agradecer de corazón a Diego Jesús, Marc y Oriol —miembros de nuestro Comité Asesor Becker— por su implicación y por representarnos con tanta pasión y conocimiento 👏 También a Sara, a la Dra. Marisol y a todas las familias que participaron y compartieron experiencias, dudas y esperanzas 🌍💬

Cada paso 👣 cuenta, y con vuestra voz seguimos construyendo un futuro con más investigación, apoyo y visibilidad para la distrofia muscular de Becker. 💚💪

¡Nos vemos el año que viene!

Más información aquí:
https://www.treat-nmd.org/strengthening-the-bmd-community-becker-education-and-engagement-days/

⚔️ 💪 ❤️ 🍀 🌱

Following two successful Becker Education and Engagement Days (BEED) in Milan and Amsterdam in September 2024, we were proud to support growing the Becker community once again by hosting BEED 2025.

01/11/2025

“𝘕𝘰𝘷𝘪𝘦𝘮𝘣𝘳𝘦 𝘴𝘶𝘢𝘷𝘦, 𝘢𝘯̃𝘰 𝘢𝘴𝘵𝘳𝘢𝘷𝘦.”

¡A recoger lo bueno y sembrar esperanza!

¡HOY INICIAMOS EL MES DE NOVIEMBRE! del

Este mes los protagonistas son:
JUAN LUIS 👦
LEO 👱‍♂️
SERGIO 🧒

Gracias por vuestra fuerza, vuestra sonrisa y por enseñarnos cada día a no rendirnos.

Con cariño,
Robi ❤️🤖

💪 💪 🤝 ✨ 📢 🗓️ #2025 🎉

31/10/2025

✨ Presencia destacada de nuestra 𝗔𝗦𝗘𝗦𝗢𝗥𝗜́𝗔 𝗝𝗨𝗥𝗜́𝗗𝗜𝗖𝗔 en el Congreso de la SEFH - Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria ✨

Se abordaron temas clave sobre los retos jurídicos en torno a la contratación y el acceso a medicamentos no financiados 💊⚖️

Nuestro compañero 𝗗𝗿. 𝗔́𝗹𝘃𝗮𝗿𝗼 𝗟𝗮𝘃𝗮𝗻𝗱𝗲𝗶𝗿𝗮, de la Asesoría Jurídica y Defensa del Paciente, participó aportando su experiencia en el ámbito legal y su compromiso con los derechos de los pacientes.

Seguimos trabajando, desde el conocimiento y el diálogo, por un sistema sanitario más justo, accesible y centrado en las personas. 🧡📖

Puedes leer más sobre su intervención aquí:

👉 Diariofarma: “Desafíos jurídicos de la FH: de la contratación al acceso a medicamentos no financiados”:
https://diariofarma.com/2025/10/16/desafios-juridicos-de-la-fh-de-la-contratacion-al-acceso-a-medicamentos-no-financiados

⚔️ 💪 ❤️ 🍀 🌱

Gestión, legalidad y ética se cruzan en la Farmacia Hospitalaria: expertos alertan sobre compras irregulares y vacíos legales que comprometen el acceso a tratamientos y la eficiencia del sistema.