03/02/2026
L’HÔPITAL DE LA TIMONE AUTORISÉ À ADMINISTRER UNE THÉRAPIE GÉNIQUE POUR UNE MALADIE RARE DE L’ENFANT
Une avancée rare… pour une maladie rare.
L’Hôpital de la Timone – AP-HM est désormais l’un des 𝘁𝗿𝗼𝗶𝘀 𝘀𝗲𝘂𝗹𝘀 𝗲́𝘁𝗮𝗯𝗹𝗶𝘀𝘀𝗲𝗺𝗲𝗻𝘁𝘀 𝗲𝗻 𝗙𝗿𝗮𝗻𝗰𝗲 habilités à utiliser 𝗨𝗽𝘀𝘁𝗮𝘇𝗮™, une thérapie génique destinée aux enfants atteints de déficit en AADC, une maladie neurométabolique grave.
➡️ Ce traitement est administré en 𝘂𝗻𝗲 𝘀𝗲𝘂𝗹𝗲 𝗶𝗻𝘁𝗲𝗿𝘃𝗲𝗻𝘁𝗶𝗼𝗻 neurochirurgicale, après validation par des spécialistes et en lien avec les centres maladies rares nationaux.
Bravo aux équipes de 𝗻𝗲𝘂𝗿𝗼𝗹𝗼𝗴𝗶𝗲 𝗽𝗲́𝗱𝗶𝗮𝘁𝗿𝗶𝗾𝘂𝗲, de 𝗻𝗲𝘂𝗿𝗼𝗰𝗵𝗶𝗿𝘂𝗿𝗴𝗶𝗲 et de 𝗽𝗵𝗮𝗿𝗺𝗮𝗰𝗶𝗲 𝗵𝗼𝘀𝗽𝗶𝘁𝗮𝗹𝗶𝗲̀𝗿𝗲 de la Timone pour cette reconnaissance qui ouvre de nouvelles perspectives pour les enfants et leurs familles.👏