26/11/2025
La FDA ha approvato Itvisma, una nuova terapia genica per l'atrofia muscolare spinale (SMA), ampliando significativamente le opzioni di trattamento per i pazienti con mutazioni bialleliche del gene SMN1, inclusi quelli con più di 2 anni.
Questa innovazione sfrutta un vettore virale adeno-associato per veicolare una copia funzionale del gene SMN1 direttamente nel sistema nervoso centrale, mirando a ripristinare la produzione della proteina SMN e migliorare la funzione motoria. Itvisma, somministrata tramite iniezione intratecale, si posiziona come complemento a Zolgensma, estendendo la copertura terapeutica a pazienti precedentemente non idonei.
La Food and drug administration (Fda) statunitense ha approvato una nuova terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Si tratta di Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve), prodotta e commercializzata da Novartis. L’autorizzazione riguarda i pazienti con mutazioni biallelich...
