07/09/2025
Gli scienziati hanno fatto la storia curando per la prima volta una malattia mortale con l'editing del DNA in vivo.
Per la prima volta in assoluto, i ricercatori sono riusciti a curare l'atassia di Friedreich, una rara malattia genetica che provoca danni progressivi al sistema nervoso, modificando direttamente il DNA all'interno del corpo di un paziente.
A differenza delle terapie tradizionali, questo nuovo metodo utilizza la tecnologia CRISPR per inviare strumenti di editing genetico, tramite un virus modificato, direttamente alle cellule del fegato. L'obiettivo è correggere la mutazione genetica che causa la malattia senza dover rimuovere alcuna cellula dal corpo.
Il paziente, un bambino, ha mostrato i primi segni di miglioramento a poche settimane dal trattamento. Poiché la correzione è permanente, questo approccio potrebbe offrire una cura definitiva e aprire la strada al trattamento di altre malattie genetiche come l'anemia falciforme.