FONDAZIONE TELETHON

13/02/2026

Formare i ricercatori che portano la ricerca ai pazienti
In Fondazione Telethon sappiamo che lo sviluppo delle terapie avanzate non dipende solo dalle tecnologie ma anche dalle competenze delle persone chiamate a trasformare la ricerca scientifica in cure concrete per i pazienti.

Per questo abbiamo scelto di sostenere il Dottorato Nazionale in Science and Technology for Advanced Therapies (STAT), il primo programma di dottorato in Italia dedicato specificamente alle terapie avanzate.

Fondazione Telethon ambisce a portare la ricerca ai pazienti, sostenendo il percorso che parte dalla scoperta scientifica per arrivare all’applicazione clinica.
Investiamo nella formazione dei futuri ricercatori perché sappiano operare in un contesto scientifico e tecnologico che rifletta il modello operativo di Fondazione Telethon in cui ricerca di base, applicazioni cliniche, standard regolatori e processi industriali sono sempre più interconnessi.
Il dottorato STAT è un percorso triennale costruito con Scuola Universitaria Superiore IUSS Pavia e promosso da Università degli studi di Pavia e Fondazione CNAO , per contribuire in modo concreto all’avanzamento delle terapie avanzate e per rendere la ricerca che si svolge in Italia competitiva ed efficace a livello internazionale.

All’interno del programma, il curriculum in Gene and Cell Therapy è coordinato scientificamente da Raffaella Di Micco, Group Leader presso il San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (Sr-Tiget) di Milano, e si concentra sulla medicina di precisione e sulle terapie geniche e cellulari. Il dottorato si avvale inoltre della collaborazione di istituti di eccellenza, tra i quali il San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) di Milano e il Telethon Institute of Genetics and Medicine (TIGEM) di Pozzuoli, fondati e finanziati da Fondazione Telethon.

Oggi, il dottorato STAT è stato presentato a Roma, presso la sede centrale del CNR Consiglio Nazionale delle Ricerche.
Con questo importante investimento Fondazione Telethon sostiene la crescita dell'ecosistema della ricerca sulle terapie avanzate a beneficio dei pazienti, della comunità scientifica nonché del settore biotecnologico altamente strategico per il Paese.

&D

10/02/2026

Il mese delle malattie rare: 28 giorni per saperne di più e sostenere la ricerca
Febbraio non è più solo Sanremo, Carnevale o San Valentino, è anche il mese in cui Fondazione Telethon vuole dare maggior voce a chi vive una malattia genetica rara. Sui nostri canali digital, dedichiamo 28 giorni alla conoscenza, all’ascolto, alla possibilità di fare la differenza.

Febbraio non è più solo Sanremo o San Valentino, è anche il mese in cui Fondazione Telethon dà maggior voce a chi vive una malattia genetica rara.

09/02/2026

Fondazione Telethon e Regione Lombardia finanziano 27 progetti di ricerca per 7 milioni di euro
Coinvolti 39 gruppi di ricerca e 9 Regioni italiane. In questa edizione, in partnership con Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica (FRRB), i progetti sono stati selezionati attraverso un rigoroso processo di valutazione affidato a una Commissione medico-scientifica internazionale.
Leggi tuttu su:

I progetti sono stati selezionati attraverso un rigoroso processo di valutazione affidato a una Commissione medico-scientifica internazionale.

06/02/2026

Sostieni la ricerca nel mese delle malattie rare.
Perché donare fa la differenza.

06/02/2026

In Fondazione Telethon facciamo tantissime cose. Eccone 5 successe a :

1️⃣ Inés e Maria, due gemelline di 7 anni con la sindrome di Ada-Scid, sono venute dall’Argentina in Italia per le loro visite di controllo annuali. Quando erano ancora molto piccole, sono state trattate con la terapia genica sviluppata dall’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano. Oggi stanno entrambe bene!

2️⃣ A gennaio, abbiamo messo a punto la nostra lega. Anche quest’anno, infatti, siamo charity partner del Fantasanremo. È tutto pronto, potete unirvi alla “Lega più rara” e sostenere la ricerca!

3️⃣ Abbiamo ottenuto l’autorizzazione della Commissione Europa per la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, frutto di anni di ricerca della Fondazione. Con questa approvazione e con quella avvenuta a dicembre negli USA, rendiamo disponibile una nuova possibilità terapeutica ai bambini con questa malattia e alle loro famiglie.

4️⃣ Siamo entrati nel mondo dei Pokémon grazie a con cui abbiamo lanciato il primo box break di beneficenza. Carte rare per sostenere la ricerca sulle malattie rare!

5️⃣ Abbiamo ricevuto un’altra bellissima notizia: nella legge di bilancio 2026 è stato approvato il finanziamento dello screening neonatale per la leucodistrofia metacromatica (MLD). Ora continua la nostra collaborazione e il dialogo costante con le istituzioni, per farlo arrivare in tutte le regioni italiane e identificare in tempo i bimbi che hanno necessità di ricevere la terapia genica, sviluppata grazie alla nostra attività di ricerca.

Noi continuiamo a fare cose buone anche a febbraio e in tutti i mesi che seguiranno.
Se vuoi farne una anche tu, puoi decidere di donare 💙

02/02/2026

Con profondo dolore ricordiamo Ileana Argentin.
Ileana ha dedicato la sua vita alla difesa dei diritti delle persone con disabilità, unendo impegno istituzionale e volontariato con una passione e una determinazione straordinarie, e credendo profondamente nella ricerca scientifica e nell’importanza di sostenerla.
È stata una costante punto di riferimento per Fondazione Telethon, sempre pronta a esporsi in prima persona a sostegno dei diritti dei pazienti e delle loro famiglie.
La ricordiamo con affetto e gratitudine, certi che il suo esempio continuerà a ispirare chi, come noi, esiste per dare voce alla comunità dei pazienti, ricordando che le persone vengono sempre prima della loro malattia.
Il tuo lascito resterà con noi, Ileana.

Fondazione Telethon ricorda Ileana Argentin.

29/01/2026

«Una foto che racconta una diagnosi»
🎙️ON AIR è il format di Fondazione Telethon che racconta le storie di impegno, perseveranza e condivisione che sono alla base delle associazioni di pazienti.
💙Nell’episodio di oggi conosciamo Francesca Macari, presidente dell'AST - Associazione Sclerosi Tuberosa .
https://bit.ly/46lGKox

22/01/2026

«Siamo Irene e Sandro, genitori di Stella, una bambina nata con la Sindrome di Stickler. Stella è una bimba piena di energia: ama nuotare, fare ginnastica e suonare il pianoforte. Convive con una forte miopia, porta protesi acustiche e ogni tanto ha qualche dolorino articolare, ma affronta tutto con grande forza e sorriso.
Vorremmo entrare in contatto con altre famiglie o persone con la stessa patologia, per condividere esperienze e informazioni.
Se anche voi avete una diagnosi di Sindrome di Stickler, vi va di scriverci?»

su Facebook, nel gruppo Convivere con la sindrome di Stickler: https://www.facebook.com/groups/1139373257648789?locale=it_IT
e su Instagram: https://www.instagram.com/sindromestickleritalia/

21/01/2026

Webinar per le scuole: La forza della tenacia
Al contrario di quanto spesso si pensa, le grandi scoperte scientifiche non nascono solo da intuizioni brillanti, ma da un lavoro lungo e spesso faticoso, fatto di tentativi, ostacoli e ripartenze.

Il 5 febbraio, alle ore 11, con la divulgatrice scientifica Valentina Vavassori, scopriremo che dietro ogni risultato importante ci sono pazienza, determinazione e la forza di continuare a provarci.

Lo faremo attraverso storie di scienziate e scienziati che hanno dovuto difendere le proprie intuizioni e imparare dai fallimenti.

In questo incontro parleremo di tenacia, una qualità fondamentale per chi fa ricerca: la capacità di credere nelle proprie idee, di resistere alle difficoltà e di non arrendersi quando qualcosa non funziona o sembra andare storto.

Perché l’errore non è una sconfitta, ma una parte essenziale del percorso scientifico.
Per iscriversi: https://bit.ly/49pYeRm

16/01/2026

Ancora notizie importanti dalla ricerca di Fondazione Telethon.
Dalla Commissione Europea arriva il via libera a Waskyra™ (etuvetidigene autotemcel), terapia genica per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich.
L’autorizzazione della Commissione Europea del 9 gennaio 2026 fa seguito al parere positivo del CHMP dell’EMA, espresso nel novembre 2025. La terapia ha inoltre ottenuto l’approvazione da parte della FDA per il mercato statunitense nel dicembre 2025.
Per saperne di più:

L’autorizzazione della Commissione Europea del 9 gennaio 2026 fa seguito al parere positivo del CHMP dell’EMA, espresso nel novembre 2025. La terapia ha inoltre ottenuto l’approvazione da parte della FDA per il mercato statunitense nel dicembre 2025.

16/01/2026

Mercoledì abbiamo accolto al San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) presso IRCCS Ospedale San Raffaele il Vicepresidente del Consiglio regionale della Lombardia Giacomo Cosentino, in visita ai laboratori dove è stata messa a punto la terapia genica per la leucodistrofia metacromatica (MLD).

Ringraziamo il Vicepresidente per l’attenzione dimostrata e per il suo impegno nel rendere strutturale lo screening neonatale per la MLD in Lombardia, uno strumento decisivo per garantire una diagnosi precoce e permettere ai bambini di accedere alla terapia nel momento in cui può davvero fare la differenza.

Come Fondazione Telethon continuiamo a lavorare per rendere la terapia realmente accessibile: oltre ad aver sostenuto la ricerca che l’ha sviluppata, abbiamo avviato e finanziato il progetto pilota di screening MLD in Lombardia con l'impegno di ampliare questa rete. Per esempio, insieme all'Ospedale uzzi, la Fondazione per l'Ospedale dei Bambini Buzzi E.T.S e Uniamo Federazione Italiana Malattie Rare stiamo sensibilizzando i punti nascita e le famiglie lombarde ad aderire al progetto, sostenendo una cultura della diagnosi precoce (https://www.screeningneonatalemld.it/).

Inoltre, promuoviamo l’estensione dello screening in altre Regioni con l’obiettivo di far includere lo screening MLD nei programmi pubblici e garantirlo a tutti i neonati, ovunque nascano. Proprio per questo, desideriamo rinnovare il ringraziamento alla Senatrice Elena Murelli per l’impegno a livello nazionale che ha portato all’approvazione dell’emendamento alla Legge di Bilancio: un passaggio che, dal 2026, speriamo possa consentire ad altre Regioni di avviare lo screening per la MLD.

Lo screening neonatale deve essere portato dove ancora non c’è, dove serve un sostegno per avviare il percorso, dove ogni neonato deve avere la stessa opportunità, indipendentemente dalla Regione in cui nasce. E questo percorso possiamo farlo solo insieme, uniti.

14/01/2026

L’iniziativa dei Mercatini di Natale, tenutasi a Piazza Duomo a Milano, dal 1° dicembre al 6 gennaio, è stata un successo, anche per la ricerca scientifica.
Fondazione Telethon è stata charity partner dell'evento, offrendo agli intervenuti una splendida sorpresa: la casa di Babbo Natale brandizzata proprio Fondazione Telethon.
Lo spazio è stato animato da numerose iniziative e ha visto la partecipazione dei nostri volontari e dialogatori.
Fondazione Telethon vuole porgere i suoi più sentiti ringraziamenti a Mercati Europei - FIVA Confcommercio, la federazione italiana venditori ambulanti, per la disponibilità dimostrata.