01/12/2025
La Neuropatia Ottica Ereditaria di Leber è una patologia su base genetica, che insorge in modo improvviso nei giovani adulti intorno ai 20 anni rendendoli ciechi in uno o in entrambi gli occhi. La terapia genetica con vettori virali, se somministrata per via intravitreale entro 6 mesi dalla perdita della vista, può indurre la correzione del gene difettoso e produrre un recupero visivo. Il dato sorprendente è che i benefici visivi si determinano sia nell’occhio in cui viene effettuata l’iniezione intravitreale del gene correttivo che nell’altro, che non è stato direttamente trattato. Questo risultato fa sorgere importanti interrogativi sulle modalità di diffusione dei geni “correttori” all’interno dell’organismo e sui veicoli che si potrebbero candidare alla funzione di vettori naturali dei trattamenti genetici. Per approfondire le ultime novità in questo ambito vi proponiamo la nostra overview.
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