01/05/2022
E' stata somministrata nell'ospedale pediatrico Giovanni XXIII di Bari, per la prima volta in Italia, la terapia genica ad una neonata di appena 23 giorni alla quale è stata diagnosticata la Sma (atrofia muscolare spinale).
La diagnosi è stata possibile poiché la Puglia, unica regione italiana, ha reso obbligatorio lo screening per tutti i neonati. Alla bimba è stato somministrato il farmaco Zolgensma.
E' la prima volta che viene somminisrtata la terapia genica a un neonato senza sintomi con età inferiore a un mese. In questo stato di malattia, diagnosticato attraverso lo screening obbligatorio e solo dopo sette giorni dalla nascita, si coltiva la speranza di buoni risultati.