27/06/2020
El tratamiento con Berinert es efectivo para el Angioedema Hereditario
Los datos de un estudio publicado recientemente por el Orphanet Journal of Rare Diseases sugiere que la autoadministración de pnf, C1-INH (Berinert) no solo es segura, sino que también hace que los pacientes tengan más confianza en su tratamiento y mejore su calidad de vida (QoL).
Además, el estudio informa que el tratamiento autoadministrado reduce la necesidad de admisión en la sala de emergencias (ER) y la ayuda de profesionales de la salud para los ataques agudos. Esto, a su vez, reduce tanto el costo general como el tiempo entre el inicio de los ataques y el tratamiento.
El angioedema hereditario con deficiencia de inhibidor de C1 es una condición incapacitante y potencialmente mortal que se caracteriza por episodios recurrentes de hinchazón.
El estudio observacional, monocéntrico, prospectivo de autoadministración de pnf C1-INH en pacientes con angiodema hereditario (SABHA) buscó evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y calidad de vida de pacientes con angioedema hereditario con deficiencia de inhibidor de C1 con el uso de auto inyección administrada de pnf C1-INH para uso IV.
Los pacientes con C1-INH-HAE referidos al Hospital Luigi Sacco en Milán componen la población de estudio.
Los participantes de esta población eran elegibles para participar en el estudio si tenían 18 años de edad o más y tenían un diagnóstico clínico y de laboratorio de tipo I o tipo II C1-INH-HAE. La edad media de inscripción fue de 42 años, y el 60% de los sujetos eran mujeres.
Los pacientes que participaron en el estudio debían asistir a 2 sesiones de un curso de capacitación en autoinfusión.
Los datos primarios recopilados en el estudio incluyeron la calidad de vida basal informada en la visita 1, y la calidad de vida informada posteriormente en la visita 2 (mes 3) visita 3 (mes 6) y visita 4 (mes 12), que sirvió como el final del estudio, a través de un cuestionario HAE-QoL. Además, la efectividad, los efectos secundarios, la conveniencia y la satisfacción global del medicamento utilizado se registraron con puntajes que varían de 1 a 100 para cada ítem (a través de la Satisfacción del tratamiento para la medicación (TSQM), versión 1.4). Los pacientes también registraron las características del ataque (duración, gravedad y resultado) en diarios personales.
La seguridad y la viabilidad de la autoinfusión de pnf C1-INH en un entorno del "mundo real" sirvió como el punto final primario para el estudio, y el punto final secundario fue una evaluación del efecto de la autoinfusión en la calidad de vida de los pacientes, así como La necesidad de acceso a la sala de emergencias después de la infusión de C1-INH.
Según los resultados registrados de los 20 pacientes inscritos, la puntuación total de HAE-QoL mejoró durante el período de estudio, con el valor p aumentando de aproximadamente 0,49 a 0,90 durante los 12 meses de duración del estudio.
También se informaron resultados positivos en la encuesta TSQM, ya que la puntuación media de efectividad de la autoinfusión fue de 67, la puntuación media de los efectos secundarios fue de 100 (extremadamente positiva) y el número de ataques con efectos secundarios disminuyó con el tiempo del 37% al 13%. Los diarios de los pacientes informaron resultados muy positivos con respecto a la resolución de los síntomas después de los ataques (97%) e informaron que la autoinfusión era preferible al tratamiento hospitalario en más del 80% de los casos.
Solo el 8% de los ataques tratados con la autoadministración de pnf C1-INH requirió la sala de emergencias o un profesional de la salud (a diferencia del 100% 3 años antes de la inscripción).
El estudio concluyó que la autoadministración de pnf C1-INH como tratamiento para el angioedema hereditario con deficiencia de inhibidor de C1 es segura, tolerable, efectiva y una mejora para la calidad de vida de los pacientes. Dado que la autoadministración de pnf C1-INH también redujo la necesidad de ingreso a la sala de emergencias y la ayuda de profesionales de la salud para ataques agudos y el costo relacionado, así como el tiempo entre el inicio de los ataques y los tratamientos, la autoadministración de pnf C1-INH parece un paso positivo para quienes sufren de angioedema hereditario con deficiencia de inhibidor de C1.
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Referencias:
Seguridad, efectividad e impacto en la calidad de vida de la autoadministración con inhibidor de C1 nanofiltrado derivado de plasma (Berinert) en pacientes con angioedema hereditario: el estudio SABHA. Orphanet Journal of Rare Diseases. 10 de abril de 2018.
