07/09/2023
🫀🩺 Dziś z okazji Światowego Dnia Świadomości Dystrofii Mięśniowej Duchenne’a przypominamy o trwającym projekcie finansowanym przez Agencja Badań Medycznych i wyjaśniamy, czym jest omawiane schorzenie.
✅ Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) to choroba genetyczna, wiążąca się z nieodwracalnym zanikiem mięśni i bardzo złym rokowaniem – obecnie pacjenci żyją przeciętnie dwadzieścia kilka lat. Postęp w nauce i medycynie daje jednak nadzieję tysiącom (w skali Polski) chorych na DMD oraz ich rodzinom.
✅ Choroba ta, wpływająca głównie na chłopców, prowadzi do stopniowego upośledzenia funkcji mięśni, w tym kluczowego mięśnia sercowego. Jednak nowe badania kliniczne prowadzane przez naukowców z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego mogą stać się przełomem w przeciwdziałaniu powikłań kardiologicznych związanych z DMD.
✅ Kardiomiopatia (choroba mięśnia serca) prowadząca do niewydolność krążenia stanowi obecnie dla pacjentów z DMD w drugiej-trzeciej dekadzie życia, nieprzekraczalną barierę do dłuższego i lepszego życia. W związku z obecnie kluczową rolą kardiomiopatii jako przyczyną śmierci pacjentów z DMD, badanie MeDMD nad kombinacją leków – inhibitora konwertazy angiotensyny (ACEi) oraz beta-blokera (metoprololu) – ma na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa tej kombinacji w profilaktyce kardiomiopatii. Jeśli nowe podejście okaże się skuteczne, może zrewolucjonizować opiekę kardiologiczną nad pacjentami z DMD na całym świecie. Obecnie brakuje bowiem jednoznacznych dowodów naukowych na temat skuteczności beta-blokerów we wczesnej profilaktyce kardiologicznej w DMD.
🎯 W kolejnym poście przybliżymy Wam założenia i zasady projektu realizowanego w Uniwersyteckie Centrum Kliniczne przez naukowców Gdański Uniwersytet Medyczny. Już teraz natomiast zachęcamy do odwiedzenia strony https://medmd.gumed.edu.pl.
📸 Paweł Sudara/GUMed
