PO "Ukrainian parent project "MIO-LIFE"

16/11/2025

This update comes after reports of fatal acute liver failure in non-ambulatory patients, and a review of all of the available safety data.

14/11/2025

Повний ген дистрофіна🙏🙏🙏

En Duchenne Parent Project España, la lucha por encontrar una cura o tratamiento para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y Becker (DMB) es nuestra misión más importante. Por ello, nos emociona anunciar nuestra reciente colaboración con DNAmic Biosystems. Juntos, estamos iniciando el traba...

10/11/2025

https://academic.oup.com/eurheartj/article/46/Supplement_1/ehaf784.1531/8309215

AbstractBackground. and aim Muscular dystrophy (MD) includes inherited disorders causing progressive muscle wasting, often with cardiac involvement. Duchen

08/11/2025

💜 Ми продовжуємо акцію — щоб до Різдва спільно здійснювати мрії дітей,
які не можуть чекати.

Цього разу наша історія про 🧑🏻 Олексія —
17-річного юнака, який є підопічним нашого фонду.

Олексій живе з м’язовою дистрофією Дюшена — рідкісним важким захворюванням, при якому поступово руйнуються всі м’язи.

Підступність цієї хвороби в тому, що вона постійно прогресує, обмежує рухи, забирає можливості.
✨Але вона не здатна забрати надію, радість, віру та любов, якими живе цей мужній юнак.

Попри дуже важкі обставини,
попри багаторічну хворобу,
Олексій завжди усміхнений і щирий,
він любить музику, спілкування
і має свої малі та великі мрії — дві з яких ми разом із вами точно можемо здійснити 🫶

🎁 Одна з різдвяних мрій Олексія —
бактерицидний рециркулятор 🙂

Простими словами, хлопець,
який має важкий досвід тривалого перебування в реанімації, дуже не хоче туди повертатись.

Він мріє бути вдома, поруч із сімʼєю,
і щоб це було можливо — для Льоші потрібно створити умови, максимально наближені до стерильності.

Будь-яка інфекція при такому захворюванні — велика загроза для його життя.
Саме тому цей медичний пристрій, здатний знищувати бактерії та віруси в кімнаті,
захистить життя юнака й подарує йому можливість зустріти Різдво вдома 🫶

🎁 А ще хлопець дуже мріє про приліжковий поворотний столик.

Юнак, який не встає з ліжка, справедливо мріє про маленький особистий простір💫 —
щоб важливі для нього речі були розташовані поруч і були доступними
для Олексія.

⭐️Загальна сума збору на Різдвяний подарунок для Льоші — 5000 грн.

💜Разом нам під силу подарувати різдвяну радість та віру в добро і цій дитині 🫶

🎗️ 4246 0010 0224 4295
Призначення: на мрію для Олексія

🍯Благодійна банка для Льоші:
https://send.monobank.ua/jar/7e6kvbHnFP

💌PayPal: zbogom.u.serdsi@gmail.com

07/11/2025

📚 Де шукати ресурси для практичної діяльності заснованої на доказах?

Для кожного фізичного терапевта важливо не лише виконувати втручання, а й розуміти, чому вони працюють.

Практична діяльність заснована на доказах (evidence-based practice) це не просто модний термін. Це підхід, який поєднує:
🔹 найкращі наявні докази,
🔹 досвід фізичного терапевта,
🔹 цінності та уподобання пацієнта.

✅ Один із найкорисніших ресурсів, який допоможе впроваджувати доказовий підхід у щоденну практику це Доказова База Даних з Фізичної Терапії (Physiotherapy Evidence Database).

На сторінці українською: https://pedro.org.au/ukrainian/resources/links/
ви знайдете добірку джерел для пошуку наукових доказів, зокрема:

Кокранівська бібліотека (Cochrane Library)
https://www.cochranelibrary.com/
Кокранівські систематичні огляди забезпечують найкраще доступне джерело інформації про ефективність втручань.

Turning Research into Practice (TRIP) database
https://www.tripdatabase.com/
Прямий доступ до повнотекстових високоякісних систематичних оглядів, рандомізованих досліджень та клінічних настанов, зорганізованих за областями практики.

PubMed
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/?db=PubMed
Дружній до користувача веб-інтерфейс Medline. PubMed включає систему запитів, яка допомагає фахівцям знаходити цитати Medline щодо профілактики, лікування, прогнозу, діагностики, етіології та багато іншого.

CONSORT Statement
https://www.consort-spirit.org/
CONSORT – це абревіатура з англійської Consolidated Standards of Reporting Trials: Зведений стандарт звітності досліджень. Заява CONSORT – це мінімальний набір доказових рекомендацій для звітування про рандомізовані контрольовані дослідження.

PRISMA Statement
https://www.prisma-statement.org/
PRISMA – це абревіатура з англійської Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses: Бажані елементи звітування для систематичних оглядів та мета-аналізів. Заява PRISMA – це мінімальний набір елементів для звітності щодо систематичних оглядів заснованих на доказах.

Критична оцінка

Якщо ви хочете отримати більше порад щодо того, як читати практичні дослідження (або інші форми практичних доказів), ви можете звернутись до класичного (та досі неперевершеного) Керівництва користувача CMAJ/JAMA.
https://jamaevidence.mhmedical.com/book.aspx?bookID=847
або передивитись вебінар який було підготовлено у 2021 році у співпраці з Доказовою Базою Даних з Фізичної Терапії (Physiotherapy Evidence Database):

Практична діяльність заснована на доказах: частина 1.1 «Загальний огляд»
https://youtu.be/_nlnM2CqD3o?si=X4FwYCCtYHrHgDw5

Практична діяльність заснована на доказах: частина 1.2 «Загальний огляд" продовження»
https://youtu.be/8DHBlueEAAk?si=6E7LnVnbj6M887sK

Практична діяльність заснована на доказах: частина 2 «Критична оцінка доказів»
https://youtu.be/mONS6-Tiggg?si=9Wdo5dcC_TWS6DpQ

💡 Чому це важливо:

Постійна робота з доказами допомагає приймати більш точні рішення, підвищує ефективність втручань і довіру пацієнтів.

📈 Якщо ви прагнете працювати відповідно до міжнародних стандартів почніть із формування звички регулярно звертатись до бази PEDro.

Це найпростіший спосіб тримати руку на пульсі сучасної науки у фізичній терапії 🌍

07/11/2025

Важливо

Fat Embolism Syndrome

FES most often develops as a result of a long bone fracture, such as a fracture of your femur (leg) bone.

However, FES can happen after any bone fracture or even after an injury that may not actually result in a fracture, such as a fall or a hard “bump” into something.

While rare, FES may develop quickly, and the consequences may be serious and life threatening.

WHY DOES FES DEVELOP?

People with Duchenne are at a higher risk for FES. Like skeletal muscles in Duchenne, the hollow cavity inside bone (called the medullary cavity) is replaced with fat.

It is thought that when bone is broken or injured, tiny pieces of fat (from inside the bone) are dislodged and released into the bloodstream.

These tiny pieces of fat are known as “fat emboli.” Fat emboli can travel to the lungs. If a fat embolism lodges in the pulmonary (lung) blood vessels, FES develops.

This is similar to a pulmonary embolism, which happens when a blood clot from the leg travels into the heart and then the lungs.

Major Symptoms

Shortness of breath (difficulty breathing)

Neurologic changes (confusion, headache, coma, seizures)

Petechial rash (small dotted rash that develops 24-36 hours after the trauma, usually seen in the sclera of the eyes, under the arms, and/or chest)

Minor Symptoms

Tachycardia (fast heart rate, over 140s)

Fever

Retinal changes (hemorrhages or fat globules upon exam)

Jaundice (yellowing of skin or eyes)

Decreased platelet counts

Decreased red blood cell counts

Elevated ESR (blood marker for inflammation)

Fat macroglobulinemia (fat particles in the blood)

07/11/2025

❤️✨ ¡𝑩𝒖𝒆𝒏𝒂𝒔 𝒏𝒐𝒕𝒊𝒄𝒊𝒂𝒔! ✨💚

Los datos a cinco años del tratamiento con AGAMREE® (vamorolone) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) demuestran que podemos mantener la función motora 💪 en el tiempo sin los efectos secundarios tan graves que suelen acompañar a los corticoides tradicionales. 🩺
Lo más esperanzador es que los niños 👶 tratados con vamorolone han mantenido un crecimiento normal 📈 y han presentado menos fracturas vertebrales 🦴 y menor incidencia de cataratas 👀. Un avance que abre una puerta a una mejor calidad de vida para nuestros héroes Duchenne y sus familias. 🌟🏡
Seguimos avanzando con ciencia, compromiso y esperanza. Porque cada paso cuenta en la lucha contra la Distrofia muscular de Duchenne ❤️ y de Becker 💚. ⚕️💪

🗞️ Más información en nuestro blog:
https://www.duchenne-spain.org/blog/los-datos-de-cinco-anos-de-agamree-vamorolone-en-pacientes-con-dmd-muestran-un-perfil-de-seguridad-mejorado-con-una-eficacia-comparable-a-la-de-los-corticosteroides-estandar/

04/11/2025

Sarepta has completed the ESSENCE study, which is a confirmatory trial aimed at supporting full FDA approval of the exon-skipping PMOs Amondys 45 and Vyondys 53. The study did reinforce the favorable safety profile of the therapies, but did not achieve statistical significance on the primary endpoint (4-step ascend velocity at 96 weeks).

What comes next? Sarepta says it plans to discuss with the FDA a path from accelerated approval towards full approval, utilizing this data as well as real world evidence of these therapeutic approaches collected over multiple years.

Read the press release and letter to the community:
https://cureduchenne.org/general/sareptas-amondys-45-and-vyondys-53-confirmatory-trial-fails-to-achieve-statistical-significance-on-primary-endpoint-v2/